Ubat yatim ialah ubat yang digunakan untuk merawat penyakit jarang berlaku. Mereka juga dipanggil "anak yatim". Nampaknya jika penyakit itu jarang berlaku, maka sukar untuk menghadapinya.
Paradoks sebenarnya sedang berlaku. Walaupun jarang, secara agregat terdapat banyak pesakit dengan diagnosis sedemikian. Sebagai contoh, di negara-negara Eropah terdapat 30 juta daripada mereka, iaitu kira-kira setiap 15 orang mengalami penyakit yatim piatu. Ubat khas bertujuan untuk rawatannya.
Pendaftaran ubat-ubatan anak yatim
Ubat ini biasanya mengikut laluan pengeluaran dan pendaftaran yang sama seperti ubat konvensional. Tetapi mereka diberi beberapa faedah yang menggalakkan pengilang untuk melabur dalam pembangunan mereka.
Campur tangan kerajaan untuk menyokong pengeluaran datang dalam pelbagai cara: pelepasan cukai dan insentif, akses yang dipermudahkan kepada pasaran domestik, subsidi pembangunan, eksklusiviti pasaran yang diperluaskan.
Siapa yang memberikan status
Status dadah anak yatim diberikanubat-ubatan oleh Jawatankuasa Produk Ubat Yatim, Agensi Ubat Eropah. Kemudian diluluskan oleh Suruhanjaya Eropah. Hanya selepas ini sijil pendaftaran dikeluarkan.
Keperluan
Untuk kelulusan permohonan taraf anak yatim, ia mesti memenuhi syarat berikut:
- Hendaklah digunakan untuk mendiagnosis, merawat atau mencegah penyakit yang mengancam nyawa atau kronik.
- Penyakit ini harus menjejaskan tidak lebih daripada 5 orang daripada 10,000 di Kesatuan Eropah atau tidak mungkin jualan produk farmaseutikal akan menampung kos yang diperlukan untuk membangunkannya.
- Tiada kaedah yang sesuai untuk mendiagnosis, merawat atau mencegah penyakit atau, jika ia dicipta, ubat yang dimaksudkan harus membantu pesakit yang mengalami penyakit sedemikian.
Di peringkat undang-undang
Di Rusia pada akhir Mac 2010, rang undang-undang "Mengenai Peredaran Ubat" telah diluluskan, yang memperuntukkan peraturan negeri mengenai harga ubat yang dianggap penting dan penting. Pada masa yang sama, tidak ada sebutan mengenai apa yang dipanggil dadah yatim dalam versi akhir. Pindaan sedemikian hilang daripada undang-undang selepas pembacaan pruf pertama oleh Duma Negeri.
Disebabkan ini, beberapa dozen yayasan amal bersatudalam ucapan kepada Presiden Rusia. Mereka meminta untuk menghalalkan pengedaran dadah anak yatim dan memudahkan rejim untuk import dan pendaftaran mereka di negara ini.
Hasilnya, satu kenyataan rasmi telah diterbitkan di laman web Kementerian Kesihatan. Oleh itu, prosedur untuk mengimport ubat tersebut telah dipermudahkan. Kini tidak lebih daripada 5 hari.
Permit import untuk kegunaan peribadi dikeluarkan dalam format elektronik dengan tandatangan digital. Berkat ini, pesakit dari kawasan terpencil tidak perlu melawat ibu kota, berbaris di pejabat untuk mendapatkan kebenaran.
Penyakit anak yatim
Contoh penyakit anak yatim ialah:
- Mucopolysaccharidosis. Penyakit keturunan dalam bentuk yang teruk, yang melibatkan gangguan metabolik. Di Rusia, secara purata, kira-kira 15 orang dilahirkan dengan penyakit ini setiap tahun.
- Hemofilia. Patologi keturunan di mana kekurangan faktor pembekuan darah didiagnosis, yang melambatkan proses. 8,000 pesakit telah didaftarkan di Rusia.
- Kandidiasis mukus kronik. Agen penyebabnya ialah kulat genus Candida. Biasanya berlaku pada kanak-kanak di bawah 18 tahun.
Selain itu, senarai ini termasuk mukormikosis, zygomycosis, timoma, sarkoma tisu lembut malignan, fibrosis kistik, hiperprolaktinemia, sindrom Rett, kolitis ulseratif gastrik, sindrom Majid, aniridia. Ini bukan satu-satunya patologi anak yatim - senarainya lebih panjang.
Senarai ubat popular
Ubat anak yatim yang paling terkenal untuk penyakit ialah:
- "Soliris". Bahan aktifnya ialah eculizumab. Dadah adalah imunosupresan. Petunjuk untuk digunakan - sindrom hemolitik-uremik atipikal, serta hemoglobinuria nokturnal paroxysmal. Kontraindikasi termasuk membawa Neisseria meningitides, jangkitan aktif, kekurangan vaksinasi, patologi hati dan buah pinggang yang teruk.
- "Enplate". Bahan aktif utama ialah romiplostim. Ubat ini ditetapkan untuk purpura trombositopenik idiopatik.
- "Elapraza". Komponen utama ialah idursulfase. Ubat ini ditetapkan untuk mucopolysaccharidosis jenis 2.
- "Trucklear". Bahan utama dalam ubat adalah bosentan. Ia digunakan untuk hipertensi pulmonari.
- "Enbrel". Ubat ini mengandungi etanercept. Ia ditetapkan untuk arthritis juvana dengan permulaan sistemik.
- "Jom tengok." Bahan aktifnya ialah galsulfase. Alat ini digunakan untuk mucopolysaccharidosis jenis keempat.
- "Actemra". Mengandungi tocilizumab. Ia ditetapkan untuk arthritis juvana dengan permulaan sistemik.
- "Revoleyd". Bahan aktif ialah eltrombopag. Alat ini digunakan untuk purpura trombositopenik idiopatik.
- "Aldazurim". Bahan utama ialah laronidase. Ia ditetapkan untuk mucopolysaccharidosis jenis 1.
- "Ilaris". Bahan aktifnya ialah canakinumab. Ubat ini digunakan untuk arthritis juvana dengan permulaan sistemik.
- "Privigen". miliknyaBahan aktifnya ialah immunoglobulin manusia. Ubat ini ditetapkan untuk purpura trombositopenik idiopatik.
- "Replagal". Bahan aktif ialah agalsidase alfa. Ia ditetapkan untuk penyakit Fabry.
- "Exjade". Bahan aktifnya ialah deferasirox. Ubat ini digunakan untuk anemia aplastik yang tidak ditentukan.
- "Orfadin". Bahan aktif ialah nitisinone. Ia ditetapkan untuk tyrosinemia.
- "Adempas". Mengandungi riociguat. Ia ditetapkan untuk hipertensi pulmonari.
- "Opsumite". Mengandungi macitentan. Ia digunakan untuk hipertensi pulmonari.
- "Revation". Mengandungi sildenafil. Ditetapkan untuk hipertensi pulmonari.
- "Myozyme". Komponen utama ialah alglucosidase alfa. Ubat itu digunakan untuk penyakit Pompe.
- "Tudung". Bahan aktif utama ialah miglustat. Ia ditetapkan untuk sphingolipidosis.
- "Ventavis". Mengandungi iloprost. Ditetapkan untuk hipertensi pulmonari.
- "Fabrazim". Mengandungi beta agalsidase. Ia ditetapkan untuk sphingolipidosis.
- "Volibris". Sebatian aktif ialah ambrisentan. Ditetapkan untuk hipertensi pulmonari.
- "Ilomedin". Bahan aktifnya ialah iloprost. Ubat ini digunakan untuk hipertensi pulmonari.
Senarai ubat anak yatim ini dianggap paling popular di kalangan ubat yang ditetapkan untuk penyakit.
Kontraindikasi
Dadah dilarang diambil apabilapeningkatan kerentanan terhadap sebatian aktif ubat, serta dalam bentuk patologi hati dan buah pinggang yang teruk. Kanak-kanak diberi hanya selepas kebenaran doktor.
Kesimpulan
Oleh itu, senarai ubat anak yatim ialah senarai ubat yang dipreskripsikan untuk penyakit daripada kumpulan dengan nama yang sama. Patologi sedemikian dianggap jarang berlaku.
Untuk pembangunan ubat anak yatim, insentif diberikan kepada syarikat. Pendaftaran dijalankan dengan cara yang sama seperti untuk farmaseutikal lain, tetapi dengan pengesahan tambahan daripada komisen yang berkaitan.
Bagi pesakit, perlu diingat bahawa hanya doktor yang boleh memberi ubat. Pemerolehan sendiri ubat tidak disyorkan, kerana ia mungkin tidak membawa hasil yang diingini, tetapi hanya memburukkan perjalanan penyakit.
